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基于Duchenne型肌營(yíng)養(yǎng)不良癥動(dòng)物模型的核酸藥物與基因治療研究進(jìn)展

摘要： Duchenne型肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（Duchenne muscular dystrophy,DMD）是一種嚴(yán)重的X連鎖隱性遺傳疾病，由DMD基因突變引起，是最常見(jiàn)的遺傳性肌營(yíng)養(yǎng)不良類型之一。DMD基因是已知的人類基因組中最大的基因之一，編碼抗肌萎縮蛋白（dystrophin）。目前已知的DMD基因突變類型復(fù)雜多樣，包括外顯子的缺失、重復(fù)、點(diǎn)突變，以及小片段插入或缺失等，為DMD的治... ... （共13頁(yè)）

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