美國、歐盟和日本罕見病藥品資格認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)及程序分析

摘要： 完善的罕見病藥品資格認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)及程序是推動(dòng)罕見病藥品激勵(lì)政策實(shí)施落地、提升罕見病患者用藥可及性的重要手段。國際上，美國、歐盟和日本對罕見病藥品資格認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)和程序的規(guī)定都比較詳盡。罕見病藥品資格主要從流行病學(xué)標(biāo)準(zhǔn)、預(yù)期收益、疾病嚴(yán)重程度、顯著收益、研發(fā)可能性等方面進(jìn)行認(rèn)定，美國、歐盟和日本基于不同考量確立了各自的認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)。三者的罕見病藥品認(rèn)定程序均分為申請?zhí)峤?、形式審查、?shí)質(zhì)審查和... ... （共8頁）